EBMT 2025丨張建平主任團(tuán)隊(duì)：誰(shuí)更勝一籌？URCB與HID在兒童再障移植中的供者選擇之爭(zhēng)

2025年3月30日至4月2日，第51屆歐洲血液與骨髓移植學(xué)會(huì)年會(huì)（EBMT 2025）在意大利佛羅倫薩隆重召開(kāi)。作為血液學(xué)領(lǐng)域極具影響力的國(guó)際盛會(huì)，本屆大會(huì)吸引了全球五千余名專(zhuān)家學(xué)者參與，共同探討造血干細(xì)胞移植與細(xì)胞治療的前沿進(jìn)展。在本屆大會(huì)上，我國(guó)陸道培醫(yī)院張建平主任團(tuán)隊(duì)的一項(xiàng)臨床研究（摘要號(hào)：B010）成功入選大會(huì)摘要。該研究聚焦于兒童再生障礙性貧血（AA）的異基因造血干細(xì)胞移植（Allo-HSCT）治療，比較了非血緣臍帶血供者（URCB）與單倍型親緣供者（HID）移植兩種替代供者的長(zhǎng)期療效與安全性差異，為兒童AA患者的供體選擇策略提供了循證依據(jù)。本刊特邀張建平主任與廣大同道分享該項(xiàng)研究成果及其臨床意義。

摘要號(hào)：B01

英文標(biāo)題：Comparison of HSCT Outcomes Between Unrelated Cord Blood Donors and Haploidentical Donors for Pediatric Aplastic Anemia Treatment

中文標(biāo)題：非血緣臍帶血供者（URCB）與單倍型親緣供者（HID）作為替代供者進(jìn)行造血干細(xì)胞移植（Allo-HSCT）治療兒童再生障礙性貧血（AA）的對(duì)比結(jié)果

原文鏈接：https://ebmt2025.abstractserver.com/program/#/details/presentations/2184

研究目的

大量研究支持Allo-HSCT一線治療兒童重癥再生障礙性貧血（SAA）可有效改善患者預(yù)后。若無(wú)同胞全相合供者（MSD）及非血緣供者（URD）配型，可選擇HID和URCB作為替代供者。然而，鮮有研究對(duì)比HID與URCB移植治療AA的療效?；诖?，本研究旨在比較HID與URCB造血干細(xì)胞移植治療AA的臨床結(jié)果。

研究方法

本研究回顧性分析了2012年6月1日至2023年12月1日在河北燕達(dá)陸道培醫(yī)院和北京陸道培醫(yī)院接受HID及URCB移植治療的兒童AA患者，主要觀察其總生存（OS）、無(wú)移植物抗宿主?。?/span>GVHD）/無(wú)復(fù)發(fā)生存（GFFS）、急性移植物抗宿主?。?/span>aGVHD）/慢性移植物抗宿主?。?/span>cGVHD）、巨細(xì)胞病毒（CMV）/EB病毒（EBV）發(fā)生率、血栓性微血管?。?/span>TMA）、移植后淋巴細(xì)胞增殖性疾病（PTLD）等發(fā)生率。

研究結(jié)果

本研究共納入238例患兒，包括重型/極重型再生障礙性貧血（SAA/VSAA）、輸血依賴(lài)型非重型再生障礙性貧血（TD-NSAA）及再生障礙性貧血-陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿綜合征（AA-PNH）三種類(lèi)型。將其分為兩組：HID組183例，URCB組55例。兩組在基線特征（性別、診斷分組、既往ATG治療史）均無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。HID組更多接受全身放療（TBI）和抗人T淋巴細(xì)胞兔免疫球蛋白（ATLG）（表1）。

238例患者中，原發(fā)性移植物功能衰竭（PGF）8例，HID 4例（2.18%），URCB 4例（7.27%）。血小板衰竭20例（含8例PGF），HID 11例（6%），URCB 9例（16.4%）。評(píng)估了230例患者的粒細(xì)胞植入情況，中位植入時(shí)間HID 13.0天（12.0，15.0）vs. URCB 16.0 天（14.0，21.0），P<0.001；評(píng)估了218例患者的血小板植入情況，中位植入時(shí)間HID 13 天（11.0，17.0）vs. URCB 29.0 天（20.8，34.0），P< 0.001。OS中位隨訪42個(gè)月（20.2-65），5年OS方面：HID 76.6%（0.70-0.83）vs. URCB 83.2%（0.72-0.94），P=0.33（圖1）。

圖1. 兩組5年OS情況

5年GFFS方面，HID 62.9%（56.3%-70.4%）vs. URCB 78.6%（67.9%-90.9%），P=0.02（圖 2）。

圖2. 兩組5年GFFS情況

100天Ⅱ-ⅣaGVHD累積發(fā)生率方面，HID 27.87%（21.56%-34.51%）vs. URCB 14.54%（6.74%-25.20%），P=0.036（圖3）。

圖3.兩組100天Ⅱ-ⅣaGVHD累積發(fā)生率情況

100天Ⅲ?ⅣaGVHD累積發(fā)生率方面，HID 19.12%（13.78%-25.14%）vs. URCB 0.05%（0.014-13.73%）P=0.015（圖4）。

圖4.兩組100天Ⅲ?ⅣaGVHD累積發(fā)生率情況

1000天cGVHD累積發(fā)生率方面，HID 11.96%（0.75%-17.6%）vs. URCB 0.04%（0.006-11.4%），P=0.118（圖5）。

圖5.兩組1000天 cGVHD累積發(fā)生率情況

180天CMV累積發(fā)生率方面，HID 51.52%（43.88%-58.62%）vs. URCB 72.72%（58.58%-82.74%），P=0.006（圖6）。

360天EBV累積發(fā)生率方面，HID 13.66%（9.15%-19.07%）vs. URCB18.18%（9.29%-29.44%），P=0.497（圖7）。

圖7.360天EBV累積發(fā)生率

供者類(lèi)型/ATG類(lèi)型、aGVHD/cGVHD、CMV/EBV、ATG/TA-TMA等多因素分析顯示，aGVHD及TA-TMA是影響OS及GFFS的高危因素，EBV感染不增加OS風(fēng)險(xiǎn)，但顯著增加GFFS風(fēng)險(xiǎn)。

表2. 多因素分析OS和GFFS

研究結(jié)論

URCB與HID OS相當(dāng)，但URCB GFFS更高；URCB的aGVHD發(fā)生率低于HID，cGVHD發(fā)生率與HID相當(dāng)；URCB的CMV發(fā)生率較高，但EBV發(fā)生率與HID相當(dāng)；與HID相比，URCB可作為Allo-HSCT治療AA的替代供者。